Записи с меткой "использующегося в лечении СМА"

FDA расширяет показания для препарата, использующегося в лечении СМА

Рисдиплам – первый пероральный препарат, который был создан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он является модификатором сплайсинга гена SMN2, что приводит к увеличению экспрессии полноразмерных функциональных белков. Последнее позволяет существенно замедлить прогрессирование заболевания...

Читать полностью »